شرعت بريطانيا في تطبيق أول علاج جيني لأمراض الدم، بعد الإعلان عنه منذ سنة، الذي يهم مرضى "الثلاسيميا" من نوع "بيتا" وفقر الدم المنجلي، على 460 شخصًا بعد حصول عقار "كاسجيفي" على الترخيص كأول علاج.
ويُعد مرض الثلاسيميا من أكثر الأمراض شيوعًا في العالم، خاصة في إفريقيا وحوض البحر الأبيض المتوسط.
والثلاسيميا هو اضطراب دم وراثي يؤدي إلى انخفاض نسبة الهيموجلوبين في الجسم عن المعدل الطبيعي ويُمكِّن الهيموجلوبين خلايا الدم الحمراء من حمل الأكسجين وقد تسبب الثلاسيميا في فقر الدم، ما يجعل المريض يشعر بالإرهاق.
ويستخرج الأطباء الخلايا الجذعية من نخاع المريض العظمي، ثم تعدل الجينات في مختبر باستخدام تكنولوجيا "كريسبر"، ليتم حقن الجينات المعدلة مرة أخرى في المريض، وبالتالي يمكنها أن توجه الجسم لإنتاج الهيموجلوبين، الذي يسمح لخلايا الدم الحمراء بنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.